Alzheimer-kór áttörése? Majdnem meggyógyítottuk a demenciát?

Anyósom tegnap felhívott. Nem nagyon tudja, mit csinálok egy munkáért, de van egy homályos ötlete, amellyel dolgozom megértésre törekvő csoport és végül megakadályozzák az Alzheimer -kórt.

A rádióban hallotta, hogy valaki kifejlesztett egy gyógymódot az Alzheimer -kórra. Volt valami köze az autókhoz a felhajtón és az amerikai kormány bankfelügyeletet hajtott végre. Örült és megkönnyebbült, és azt javasolta, hogy most más agybetegségekre összpontosítsam a figyelmemet, amelyeket meg kell gyógyítani.

Ezután elküldött nekem egy linket a rádióinterjúhoz, amelyet a Nature's -ben megjelent kutatások közzétételével egyidőben időzítettek Tudományos beszámoló folyóirat Az sajtóközlemény a tanulmányról, mint az anyósom által hallott rádióinterjú, nagyon izgatott volt.

Ez a Flinders Medical Center technológiáján alapuló elegáns kísérletekre figyelmeztetett bennünket, amelyek jelölt vakcinákat állítottak elő az Alzheimer -kór ellen, és ezért a demencia kezelésére szolgálhatnak. A tanulmány egyik szerzője szerint egy hatékony oltás csak néhány év múlva lehet.

Az Alzheimer -kór állatmodelljeiben és az emberi agyszövetekben tesztelt vakcinák mindkét csoportban nagy válaszkészséget mutattak. Ez valóban jó hír, és ezeket a vegyületeket a lehető leggyorsabban el kell juttatni a gyógyszerfejlesztési folyamatba.


belső feliratkozási grafika


Mielőtt azonban túlságosan izgatottak lennénk, érdemes megjegyezni, hogy a fejlesztési csővezetékekbe belépő minden 5,000 10,000-XNUMX XNUMX vegyület esetében, csak egy gyógyszert hagynak jóvá betegeknél történő felhasználásra, becsült költsége 2.6 milliárd USD.

Az Alzheimer -kórban kifejezetten 244 vegyületet vizsgáltak 413 klinikai vizsgálatban 2002 és 2012 között csak egy új gyógyszert hagytak jóvá a betegség tüneteinek ideiglenes enyhítésére. Ez a siker aránya 0.4%.

Néhány tény az Alzheimer -kórról és a demenciáról

Az orvosok a demenciát olyan jelenségként írják le, amelyben egy személynek van nehézségek a gondolkodás több területén. Ez akkor fordul elő, amikor például a tervezés, az emlékezés, a koncentráció vagy a navigáció során jelentkező problémák olyan súlyosakká válnak, hogy az illető egészsége vagy önálló életképessége veszélybe kerül.

A 65 év feletti embereknél a demencia leggyakoribb oka (körülbelül 70%) az Alzheimer -kór. Az idősebb kor az Alzheimer -kór legnagyobb kockázati tényezője; minden tizedik ember 60 és 70 év közötti, tízből három pedig 80 év felett megfelel a betegség klinikai kritériumainak.

Az Alzheimer -kór nevét kapta Alois Alzheimer, aki 1906 -ban poszt mortem vizsgálatot folytatott egy demenciában elhunyt nővel kapcsolatban. Az agysejtek festésére festékeket használva két kóros kóros jellemzőt - „plakkokat” és „gubancokat” - észlelt az agyban.

Az Alzheimer -kórra jellemző gubancok és plakkok a legtöbb fejlesztés alatt álló kezelés célpontjai. NIH Képgaléria/Flickr, CC BYAz Alzheimer -kórra jellemző gubancok és plakkok a legtöbb fejlesztés alatt álló kezelés célpontjai. NIH Képgaléria/Flickr, CC BYEzek a plakkok és gubancok továbbra is a jelenlegi kutatás célpontjai. A 21. században a plakkok köztudottan az úgynevezett fehérje fragmentumaiból állnak béta-amiloid, és a gubancokat úgy ismerik tau fehérjék.

A fejlett országokban az emberek átlagéletkorának növekedésével nő az Alzheimer -kórban szenvedők száma is. A nagy vészhelyzet az, hogy áttörés nélküli kezelés, a száma demenciában élő emberek Ausztráliában 900,000 -re várhatóan csaknem 2050 XNUMX lesz.

A népesség növekedésével ez a probléma még nagyobb lesz, és a várható társadalmi és gazdasági teher katasztrofálisnak tekintik. Következésképpen az amerikai szövetségi kormány most elkötelezte magát 991 millió USD évente az Alzheimer -kór és a demencia kutatására és kezelésére.

Az ausztrál kormány elkötelezte magát 4 millió dollár évente a következő öt évben ugyanazon probléma leküzdésére.

Vakcinafejlesztés az egész világon

Van még mindig nincs gyógymód az Alzheimer -kórra. Az elmúlt 30 év fő kezelési stratégiája az volt, hogy megpróbálja csökkenteni a memóriavesztés és a tájékozódási zavar tüneteit néhány agyi vegyi anyag helyettesítésenevű neurotranszmitterek, amelyek a betegség előrehaladtával elvesznek.

Mint a kutatások jelentették a héten, farmakológiai áttöréseket keresünk olyan gyógyszerek kifejlesztésével, amelyek gátolják a felhalmozódását amiloid or tau fehérjék, vagy mindkettő. Ennek elérésének egyik módja egy aktív vakcina használata az immunrendszer amiloid vagy tau elleni támadására. Alternatívaként mesterséges amiloid vagy tau elleni antitesteket is adhatunk rendszeresen infúzión keresztül. Ezt passzív vakcinának nevezik.

Legalább 14 vakcinafejlesztési programok a tau célzás jelenleg folyamatban van. Az amiloid esetében, legalább 18 oltási program megkezdődtek vagy befejeződtek, és kudarcot vallottak.

Az amyloid és tau elleni egyéb, nem vakcinázott kezelések is fejlesztés alatt állnak. Például a gyógyszerek célja lehet az amiloid vagy tau vagy hogy megállítsák kialakulásukat mindenekelőtt.

Van még egy jó hír, amely arra utal, hogy közelebb kerülünk az Alzheimer -kór kezeléséhez. Az amiloid vakcinának néhány nagy, de sikertelen klinikai vizsgálatából származó adatok friss elemzése szolanezumab jótékony hatást mutatott a betegek egy alcsoportjában.

Egy másik amiloid vakcina, aducanumab, nemrégiben kimutatták az amiloid eltávolítását és az enyhe Alzheimer -kórban szenvedő emberek gondolkodásának javítását. Mindkét vakcinát vizsgálják Ausztráliában, és azok az emberek, akik további információkat szeretnének megtudni róluk, kapcsolatba léphetnek orvosukkal vagy kutatólaboratóriumunk.

Nyilvánvaló, hogy minél több kapura lövés történik, annál jobb. Az emberi gyógyszerfejlesztés sikere fájdalmasan alacsony. A gyógyszeripar becslései szerint egy új gyógyszer kifejlesztése legalább 10-15 évig tart.

Anyósom javaslatai ellenére ma is megfordultam a munkában. Bár remélem, hogy ezek az új vakcinák hatékonyak, nagy valószínűséggel nem éri el célját élő emberekben, vagy eléri a célt, de megbetegíti az embereket más okok miatt. Vagy lehet, hogy a cél teljesen rossz. Tehát még nincs itt az ideje, hogy máshol összpontosítson.

A szerzőről

A beszélgetésPaul Maruff professzor, Florey Idegtudományi és Mentális Egészségügyi Intézet

Ezt a cikket eredetileg közzétették A beszélgetés. Olvassa el a eredeti cikk.

Kapcsolódó könyvek

at InnerSelf Market és Amazon