A génterápia műtét nélkül kezelheti a szembetegségeket

Egy óriási szemgolyó szobra ül a felhőkarcolók és a kék ég előtt

Egy új génterápia végül alternatív kezelést jelenthet a Fuchs-féle endothel szaruhártya-disztrófiára, egy olyan genetikai szembetegségre, amely világszerte nagyjából 2,000 emberből egyet érint.

Jelenleg az egyetlen kezelés a szaruhártya-transzplantáció, egy jelentős műtét, amely kockázatokkal és lehetséges szövődményekkel jár.

„Amikor transzplantációt végez, óriási változást hoz az adott személy számára, de ez nagyon fontos a páciens számára, mivel sok vizittel, sok szemcseppel, sok társfizetéssel, és ha olyan orvosi kezelésben részesült, amely nem igényelt. műtét, az nagyszerű lenne” – mondja Bala Ambati, az Oregoni Egyetem kutatóprofesszora, aki egy nyolcéves, a génterápia fejlesztésével foglalkozó tanulmányt vezetett.

„Nemcsak a transzplantációra szoruló betegeken segíthet, hanem sok más emberen is, akik használhatták volna (szaruhártyát) szövet. "

A folyóirat tanulmányához eLife, a kutatók a betegség ritka, korai megjelenésű változatára összpontosítottak, és egereken végezték a kutatást. A CRISPR-Cas9-et, a genomszerkesztés hatékony eszközét használták, hogy kiiktassák a betegséggel kapcsolatos fehérje mutáns formáit.


 Szerezd meg a legújabb e-mailben

Heti magazin Napi inspiráció

Fuchs-dystrophia akkor fordul elő, amikor a szaruhártya endotéliumának nevezett sejtjei fokozatosan elhalnak, és a stresszes sejtek guttae néven ismert struktúrákat termelnek. Ezek a sejtek általában folyadékot pumpálnak a szaruhártyából, hogy tisztán tartsák azt, de amikor elpusztulnak, folyadék halmozódik fel, a szaruhártya megduzzad, és a látás homályossá vagy homályossá válik.

„Meg tudtuk állítani ezt a mérgező fehérjeexpressziót, és egérmodellben tanulmányoztuk” – mondja Hiro Uehara társszerző, az Ambati laboratórium vezető kutatója.

„Megerősítettük, hogy (azoknál az egereknél, akik ezt kapták), a kezelésünk képes volt megmenteni a szaruhártya endothelsejtek elvesztését, csökkenteni a guttata-szerű struktúrákat, és megőrizni a szaruhártya endothel sejtpumpa funkcióját.”

A szaruhártya sejtek nem szaporodnak, ami azt jelenti, hogy minden olyan sejttel születik, amelyek valaha is lesznek, mondja Ambati. A tanulmány egyik kihívása a felhasználás volt CRISPR génszerkesztési technológia az ilyen sejteken, ami technikailag nehéz folyamat.

Az Uehara egy innovatív megoldást dolgozott ki, amely növeli a CRISPR technológia hasznosságát, és végül más, nem szaporodó sejteket érintő betegségek kezeléséhez vezethet, beleértve egyes neurológiai betegségeket, immunbetegségeket és bizonyos ízületeket érintő genetikai rendellenességeket. A tanulmány az első alkalom, hogy a kutatók alkalmazzák a startkodon-megszakításnak nevezett technikát nem szaporodó sejteken.

"Ez potenciálisan kiterjeszti a CRISPR-Cas rendszer terápiás célcsoportját olyan szövetekre, amelyek nem képesek a sejtosztódásra" - mondja Ambati.

A kezelés biztonságosságának tesztelése érdekében a kutatók megvizsgálták a környező szöveteket és más géneket, hogy megbizonyosodjanak arról, hogy nem érintette őket károsan a terápia. A jövőbeni kutatások az emberi terápiát vizsgálják majd donor szaruhártya szembankoktól és más állatmodellektől, szem előtt tartva az esetleges klinikai teszteket embereken.

További társszerzők a Johns Hopkins Egyetemről, a Virginiai Egyetemről, a Utah-i Egyetemről és a Massachusettsi Egyetemről.

A kutatást a National Institutes of Health/National Eye Institute and Research to Prevent Blindness, Inc. támogatta.

Forrás: Oregon Egyetem

A szerzőről

U. Oregon

Ez a cikk eredetileg a jövőre vonatkozóan jelent meg

Még szintén kedvelheted

ELÉRHETŐ NYELVEK

Angol Afrikaans arab Egyszerűsített kínai) Hagyományos kínai) dán holland filippínó finn francia német görög héber hindi magyar indonéz olasz japán koreai maláj norvég perzsa lengyel portugál román orosz spanyol szuahéli svéd thai török ukrán urdu vietnami

kövesse az InnerSelf oldalt

facebook ikonratwitter ikonrayoutube ikonrainstagram ikonrapintrest ikonrarss ikonra

 Szerezd meg a legújabb e-mailben

Heti magazin Napi inspiráció

Új hozzáállás - új lehetőségek

InnerSelf.comClimateImpactNews.com | InnerPower.net
MightyNatural.com | WholisticPolitics.com | InnerSelf piac
Copyright © 1985 - 2021 InnerSelf kiadványok. Minden jog fenntartva.