Hogyan segíthetnek az őssejtek a sclerosis multiplex kezelésében?

A szklerózis multiplex befolyásolja emberek milliói világszerte. Ez egy neurológiai betegség, amelyet a központi idegrendszer (az agy és a gerincvelő) gyulladásos elváltozásai jellemeznek, amelyek károsítják a mielinhüvelyt - az idegsejtek körüli védőréteget. Ez neurológiai diszfunkciót okoz, például izombénulást vagy az érzékelés elvesztését. Míg a hüvely bizonyos fokú spontán helyreállítása természetes módon történik, sok betegnél visszafordíthatatlan fogyatékosság halmozódik fel.

Két fő van MS típusok, amelyek tünetei eltérő mintázatúak. Létezik primer progresszív SM, egy ritkább forma, amely a betegek 15% -át érinti, akiknél nincsenek visszaesések és remissziók, de a tünetek lassan súlyosbodnak. Aztán ott van a leggyakoribb forma, a relapszusos-remitáló SM, amely a betegek 85% -át érinti. Az ilyen formájú embereknél a tünetek kiújulhatnak, amelyek egy ideig eltarthatnak a remissziós időszak előtt. A betegek fele és kétharmada pedig úgy gondolja, hogy másodlagos progresszív betegség alakul ki, amelyben az SM-hez kapcsolódó fogyatékosság fokozatosan visszafordíthatatlanná válik.

Az SM kezelésére rendelkezésre álló kezelések közé tartoznak az injekciós gyógyszerek, például a béta-interferon és natalizumab - amely megakadályozza, hogy egyes gyulladásos immunsejtek bejussanak az agyba és a gerincvelőbe, ahol károsodást okozhatnak - és az orális gyógyszerek, például a dimetil -fumarát. Sajnos mindezek korlátozott hatékonyságúak a másodlagos progresszióban, különösen azokban az előrehaladott szakaszokban, amelyekben a visszaesések már nem fordulnak elő.

Az SM oka ismeretlen, de a betegség számos mechanizmusa feltételezhető az immunrendszer közvetíti. Még gyógymód hiányában is joggal mondhatjuk, hogy az elmúlt két évtizedben nagyobb előrelépés történt a szklerózis multiplex kezelésében, mint bármely más neurológiai területen. Ma már hasznos kezelést tudunk kínálni sok olyan betegnek, akiket a betegség gyakoribb kiújulási formája érint, de még nem hagytak jóvá hatékony kezelést az elsődleges progresszív betegségben való alkalmazásra, tekintettel az ilyen típusú betegségfolyamatok korlátozottabb megértésére.

Kísérleti módszer

Az elmúlt két évtizedben az őssejt -transzplantáció egyik típusa jelentős figyelmet kapott, mint az SM kísérleti kezelése. Autológ vérképző őssejt -transzplantációnak (HSCT) hívják, ez a módszer magában foglalja az őssejtek összegyűjtését és fagyasztását a csontvelőből, amelyeket ezután újra infundálnak a betegbe.


belső feliratkozási grafika


Az őssejteket a csontvelőből mobilizálják, majd összegyűjtik és lefagyasztják, majd újra infundálják ugyanahhoz a beteghez, miután immunrendszerüket kemoterápia szinte teljesen megszüntette. Az átültetésre vonatkozó protokollokat az évek során finomították, tanulva azokból, amelyeket bizonyos vérrákok kezelésében használtak, ami csökkent toxicitáshoz és kevesebb halálesethez vezetett a technika használatával. Ezen őssejtek fő funkciója a ma már nem létező immunrendszer helyreállítása, potenciálisan újraindítva azt egy korábbi, naivabb fejlődési szakaszba, amelyről úgy gondolják, hogy megelőzte azokat a kóros válaszokat, amelyek először az MS-hez vezettek.

Az érdeklődés ellenére azonban eddig kevés vagy semmilyen bizonyíték nem volt arra, hogy ezek az őssejtek valóban helyrehozták az idegkárosodást.

A több próba jó dolog

Az elmúlt 20 évben több kis tanulmány is készült, amelyek azt sugallják, hogy ez a módszer valóban működik, de korlátozott erővel határozni valódi klinikai előny. Csak egy kis, ellenőrzött nemzetközi vizsgálat kimutatta a transzplantáció elsőbbsége az SM gyulladásos elváltozásainak csökkentésében, mint a kemoterápiás szer, a mitoxantron. Bíztató tehát, hogy egy csoport, amelyet Basil Sharrack, egy tapasztalt SM-nyomozó és John Snowden, a HSCT rák kezelésében jártas szakértője vezetett, jelentős előnyöket javasolt egyes embereknek Sheffieldben, az Egyesült Királyságban, elbocsátó tagállamok, akik részt vettek a MIST nemzetközi klinikai vizsgálat.

További résztvevő központok az Egyesült Államokban, Svédországban és Brazíliában találhatók. Az eredmények várhatóan 2018 -ban várhatók. Pontosan ilyen típusú klinikai vizsgálatra van szükség a legjobb transzplantációs rendszer, valamint annak relatív hatékonyságának és biztonságosságának azonosításához más engedélyezett terápiákhoz, beleértve különösen az alemtuzumabot, az engedélyezett kezelések egyike relapszusos-remitáló MS esetén.

Időközben a néhány biztató, de anekdotikus eset iránti érthető lelkesedést mérsékelnie kell a hatékonyság szigorúbb és meggyőzőbb megállapításának szükségességével. Bár jelenleg a HSCT -nek nincs helye az SM rutin kezelésében, ösztönözni kell a kiválasztott betegek bevonását a létrehozott transzplantációs központokban végzett ellenőrzött vizsgálatokba.

A szerzőről

Bruno Gran, a Nottinghami Egyetem klinikai docense

Megjelent a beszélgetésen


Kapcsolódó könyv:

at

szünet

Köszönjük látogatását InnerSelf.com, hol vannak 20,000 + életet megváltoztató cikkek, amelyek "Új attitűdöket és új lehetőségeket" hirdetnek. Minden cikk le van fordítva 30+ nyelv. Feliratkozás a hetente megjelenő InnerSelf Magazine-hoz és Marie T Russell Daily Inspiration című könyvéhez. InnerSelf Magazine 1985 óta jelent meg.