A gyógyszer hatékonyságát a daganatok visszaszorításának lehetősége alapján lehet értékelni, de ez nem feltétlenül egyenlő a javuló túlélési arányokkal. shutterstock.com
Nehéz olyan embert találni, akit nem érintett meg a rák. Azoknak az embereknek, akiknek még nem volt rákja, valószínűleg lesz egy közeli barátjuk vagy családtagjuk, akit diagnosztizáltak a betegséggel.
Ha a rák már elterjedt, a diagnózis halálos ítéletnek érezheti magát. Az a hír, hogy új gyógyszer áll rendelkezésre, nagy megkönnyebbülést jelenthet.
De képzelje el, hogy egy rákbeteg megkérdezi orvosát: "Segíthet ez a gyógyszer abban, hogy tovább maradjak életben?" És őszintén szólva az orvos így válaszol: „Nem tudom. Van egy tanulmány, amely szerint a gyógyszer működik, de nem derült ki, hogy a betegek hosszabb ideig éltek-e, és még akkor sem, ha jobban érezték magukat.
Ez valószínűtlennek tűnhet, de egy csapat pontosan ez Brit kutatók sok új rákellenes gyógyszerről van szó.
Egy pillantás a kutatásra
A múlt héten a British Medical Journal áttekintett 39 klinikai vizsgálatot, amelyek 2014 és 2016 között támogatták az összes új rákellenes gyógyszer jóváhagyását Európában.
A kutatók azt tapasztalták, hogy e vizsgálatok több mint felének súlyos hibái voltak, amelyek valószínűleg eltúlozzák a kezelés előnyeit. Csak egynegyede mérte a túlélést kulcsfontosságú eredménynek, és kevesebb, mint fele számolt be a betegek életminőségérõl.
A vizsgálatban megvizsgált 32 új rákgyógyszer közül csak kilencen végeztek legalább egy olyan vizsgálatot, amely komoly hibákat nem okozott.
A kutatók kétféle módon értékelték a módszereket. Először egy szokásos „elfogultság kockázata” skálát alkalmaztak, amely olyan hiányosságokat mért, amelyek elfogult eredményekhez vezettek, például ha az orvosok tudták, hogy mely drogbetegeket szedik, vagy ha túl sokan esnek ki korán a vizsgálatból.
Másodszor megvizsgálták, hogy az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) megállapított-e súlyos hibákat, például egy tanulmány korai leállítását, vagy összehasonlították-e a gyógyszert a nem megfelelő kezeléssel. Az EMA a 32 gyógyszer közül tíznél súlyos hibákat fedezett fel. Ezeket a hibákat ritkán említették a vizsgálatok publikált jelentéseiben.
A klinikai vizsgálatoktól a kezelésig - a gyorsabb nem mindig jobb
Mielőtt egy gyógyszert forgalomba hozatalra engedélyeznének, a gyártónak tanulmányokat kell végeznie annak bizonyítására, hogy hatékony. Az olyan szabályozók, mint az EMA, az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) vagy az ausztráliai terápiás áruk igazgatása (TGA), akkor döntenek arról, hogy engedélyezik-e az orvosok számára történő forgalmazását.
A nemzeti szabályozók főként ugyanazokat a klinikai vizsgálatokat vizsgálják, így e kutatás eredményei nemzetközi viszonylatban is relevánsak, beleértve Ausztráliát is.
A nyilvánosság erőteljes nyomást gyakorol a szabályozókra, hogy kevesebb bizonyíték alapján gyorsabban hagyják jóvá az új rákellenes gyógyszereket, különösen a rosszul kezelt rákok esetében. A cél az, hogy a gyógyszerek forgalomba hozatalával gyorsabban kezelhessék a betegeket egy korábbi szakaszban. A gyorsabb jóváhagyás hátránya azonban nagyobb bizonytalanság a kezelés hatásaival kapcsolatban.
A korábbi jóváhagyások egyik érve az, hogy a szükséges vizsgálatok később elvégezhetők, és a betegek nagyobb esélyt kaphatnak a túlélésre, mielőtt túl késő lenne. Azonban, egy amerikai tanulmány arra a következtetésre jutott, hogy a jóváhagyás utáni vizsgálatok az 19 és 93 között jóváhagyott 1992 új rákgyógyszer közül csak 2017 esetében találtak túlélési előnyt.
Ha az új rákellenes gyógyszer bizonyítékai hibásak, ez a betegeket hamis reménynek teszi ki. A shutterstock.com oldalról
Tehát hogyan mérik jelenleg a hatékonyságot?
Az új rákellenes gyógyszerek jóváhagyása gyakran rövid távú egészségügyi eredményeken alapul, amelyeket „helyettes eredményeknek” neveznek, például a daganatok zsugorodása vagy lassabb növekedése. Az a remény, hogy ezek a helyettes eredmények hosszú távú előnyöket jósolnak. Számos rák esetében azonban kiderült, hogy rosszul végzik munkájukat a túlélés javulásának előrejelzése.
A rákos vizsgálatok vizsgálata átlagosan több mint 100 gyógyszer esetében a klinikai vizsgálatok, amelyek azt mérik, hogy a betegek hosszabb ideig életben maradnak-e, további egy évig tartanak-e, összehasonlítva a leggyakrabban használt helyettesítő eredményeken alapuló, „progressziómentes túlélésnek” nevezett vizsgálatokkal. Ez intézkedés leírja, hogy az ember mennyi ideig él rákban anélkül, hogy a daganatok nagyobbak lennének vagy tovább terjednének. Gyakran rosszul korrelál az általános túléléssel.
Egy év hosszú várakozásnak tűnhet annak, aki komor diagnózissal rendelkezik. De vannak olyan irányelvek, amelyek segítik a betegeket a kísérleti kezelésekben, például klinikai vizsgálatokban vagy együttérző hozzáférési programokban való részvételben. Ha ez az év bizonyosságot jelent a túlélési előnyökkel kapcsolatban, akkor érdemes várni rá.
A kellő bizonyíték nélküli gyógyszerek jóváhagyása kárt okozhat
Egy szerkesztőségi A tanulmány kíséretében azt állítjuk, hogy a túlzás és a kezelési előnyök bizonytalansága közvetlen kárt okoz a betegeknek, ha súlyos vagy életveszélyes károkat kockáztatnak valószínű haszon nélkül, vagy ha hatékonyabb és biztonságosabb kezelésekről esnek el.
Például a gyógyszer panobinosztát, amelyet myeloma multiplexes betegeknél alkalmaznak, akik nem reagáltak más kezelésekre, nem bizonyítottan segít a betegek hosszabb életében, és súlyos fertőzésekhez és vérzéshez vezethet.
A pontatlan információk szintén hamis reményre ösztönözhetnek, és elterelhetik a figyelmet a szükséges palliatív ellátásról.
És ami fontos, a betegek értékein és preferenciáin alapuló megosztott, tájékozott döntéshozatal ideálja szétesik, ha sem az orvosnak, sem a betegnek nincsenek pontos bizonyítékai a döntések megalapozására.
Az állami egészségbiztosítással rendelkező országokban, például az ausztrál Gyógyszerészeti Ellátások Rendszerében (PBS) a betegek új rákellenes gyógyszerekhez való hozzáférése nemcsak a piaci jóváhagyástól, hanem a fizetési döntéstől is függ. A PBS gyakran elutasítja az új rákellenes gyógyszerek fizetését bizonytalan klinikai bizonyíték. Az ebben a kutatásban szereplő gyógyszerek esetében néhány elérhető a PBS-en, míg mások nem.
Az új rákellenes szerek gyakran nagyon drágák. Átlagosan az Egyesült Államokban egy új rákellenes gyógyszeres kezelés több mint 100,000 148,000 USD-ba (XNUMX XNUMX USD) kerül.
A rákos betegeknek olyan kezelésekre van szükségük, amelyek elősegítik a hosszabb életet, vagy legalábbis a jobb életminőséget a hátralévő idő alatt. Ennek fényében szigorúbb bizonyítékszabványokra van szükségünk, hogy megbizonyosodjunk arról, hogy valódi egészségügyi előnyök származnak-e az új rákellenes gyógyszerek használatának jóváhagyásakor.
A szerzőkről
Mintzes Barbara, Gyógyszerésztudományi Kar vezető oktatója, University of Sydney és a Vitry Ágnes, Egyetemi adjunktus, Dél-Ausztrália Egyetem
Ezt a cikket újra kiadják A beszélgetés Creative Commons licenc alatt. Olvassa el a eredeti cikk.
Kapcsolódó könyvek:
Minden betegség császára: A rák életrajza
írta Siddhartha Mukherjee
A Pulitzer-díjas szerző bemutatja a rák történetét, annak első leírásától egy ókori egyiptomi tekercsben a mai modern kezelésekig.Kattintson a további információkért vagy a megrendeléshez
Radikális remisszió: A rák túlélése minden esély ellenére
írta: Kelly A. Turner
Ph.D. tanulmányai során Az UC Berkeley-ben Dr. Turner, az integratív onkológia kutatója, oktatója és tanácsadója megdöbbenve tapasztalta, hogy senki sem tanulmányozza a radikális (vagy váratlan) remisszió epizódjait – amikor az emberek minden esély ellenére meggyógyulnak a hagyományos orvoslás segítsége nélkül. vagy miután a hagyományos orvoslás kudarcot vallott. Annyira lenyűgözte ez a fajta remisszió, hogy tíz hónapos világkörüli útra indult, tíz különböző országba utazva, hogy interjút készítsen ötven holisztikus gyógyítóval és húsz radikális remissziós ráktúlélővel a gyógyítási gyakorlatokról és technikákról. Kutatásait több mint 100 radikális remissziót túlélő megkérdezésével és több mint 1000 ilyen eset tanulmányozásával folytatta. Bizonyítékai kilenc gyakori témát mutatnak be, amelyekről úgy gondolja, hogy még a végső betegeknek is segíthetnek abban, hogy megfordítsák életüket.Kattintson a további információkért vagy a megrendeléshez
A mellrák túlélési kézikönyve: lépésről lépésre újonnan diagnosztizált emlőrákos nők számára
szerző: John Link, MD
Egy elismert mellrák hatóság átfogó, gyakorlati útmutatást ad a mellrák teljes tapasztalatára vonatkozóan, a diagnózis sokkjától a normális életbe való visszatérésig. Együttérzéssel, megértéssel és egyenes beszéddel mindent lefed, amit tudnia kell, hogy a legjobb döntéseket hozza meg egyedi helyzetében.Kattintson a további információkért vagy a megrendeléshez
Rákellenes: Új életmód
David Servan-Schreiber, MD, PhD
A rákellenes program a szerző rákkal kapcsolatos tapasztalatainak szenvedélyes és személyes feltárása, valamint átfogó útmutató a legújabb kutatási eredményekhez és megelőző intézkedésekhez, amelyekkel megvédheti magát. Egyszerre hiteles és elérhető, a Rákellenes elmagyarázza, mit tehetünk annak érdekében, hogy elkerüljük ennek a szörnyű betegségnek a halálát.Kattintson a további információkért vagy a megrendeléshez
Minden betegség császára: A rák életrajza
írta Siddhartha Mukherjee
Díjnyertes, lebilincselő beszámoló a rákról – a több ezer évvel ezelőtti első dokumentált megjelenésétől a gyógyítással, ellenőrzéssel és leküzdéssel járó epikus csatákon át egészen a lényegének radikálisan új megértéséig.Kattintson a további információkért vagy a megrendeléshez
A gén: intim történelem
írta Siddhartha Mukherjee
A Pulitzer-díjas, bestseller írótól a The Emperor of All Maladies – a gén csodálatos története és válasz a jövő meghatározó kérdésére: Mi lesz az embernek lenni, amikor megtanuljuk „olvasni” és „írni” saját genetikai információ?
