Jelenleg az Alzheimer-kórra csak az engedélyezett gyógyszerek csupán enyhítik a tünetek egy részét - részben és ideiglenesen -, de nem akadályozzák a betegség előrehaladását. (Shutterstock)
Az Alzheimer-kórt kutató kutatóként és az Alzheimer-kórban szenvedő embereket gondozó neurológusként osztozom az emberek és a családok csalódottságában, sőt dühében, amikor azt mondom nekik, hogy nincs gyógyírom.
Az elmúlt évben a tudósok a COVID-19-kel, egy korábban ismeretlen betegséggel foglalkoztak, és hónapokon belül hatékony új vakcinákat fejlesztettek ki. Ugyanebben az időkeretben, a Az Alzheimer-kór kudarcai hosszabbak lettek. jelenleg az egyetlen jóváhagyott gyógyszer az Alzheimer-kórra pusztán enyhíti a tüneteket - részben és ideiglenesen -, de nem akadályozza a betegség előrehaladását.
Bár hivatalosan ez volt az első 115 évvel ezelőtt írták le, és természetesen jóval azelőtt létezett, még mindig nincs gyógyírunk erre a pusztító betegségre. Miért?
Kezdjük a pénz követésével. Évek óta a betegvédők rámutattak az Alzheimer-kór növekvő útdíj- és ballonköltségeire a világ népességének öregedésével. Az Alzheimer-kór súlyosan alulfinanszírozott a rákhoz, a szívbetegségekhez, a HIV / AIDS-hez és még a COVID-19-hez képest is.
Szerezd meg a legújabb e-mailben
Sajnos az a téves meggyőződés, hogy az Alzheimer-kór csak az idősebb embereket érinti, hozzájárul ehhez az alulfinanszírozáshoz. Azonban, az Alzheimer-kórban szenvedő emberek 10-65 százaléka XNUMX év alatti; egyesek még a 40-es években is járnak. Az Alzheimer-kór az egész család betegsége is szorongás, depresszió és kimerültség a gondozókban és szerettei, aránytalanul magas társadalmi-gazdasági költségekkel járva.
Ellentmondó elméletek
Itt nem csak a finanszírozás a kérdés. Az emberi agy rendkívül összetett, és az Alzheimer-kór az agy legbonyolultabb betegsége. A bonyolultságok ilyen ütközéséből adódó kihívásokat tükrözi az Alzheimer-kór sok versengő elmélete.
A leginkább elismert elmélet szerint az Alzheimer-kórt az okozza félrehajtott fehérjék hogy összesülnek vagy összegyűlnek, megölik az agysejteket, és előidézik a memóriavesztés és a csökkent kognitív tüneteket. Kezdetben ebben a rosszul összecsukódó történetben a béta-amiloid nevű fehérje volt a bűnös. Újabban egy másik fehérje, a tau jelent meg lehetséges hozzájárulóként.
Az Alzheimer-kór mögött rosszul kibontakozó fehérje béta-amiloid- vagy tau-fehérjéket tartalmazhat. (AP fotó / Evan Vucci)
Bár számos kutatási adat alátámasztotta ezt az amiloid hipotézisként emlegetett fehérje hibás hajtás elméletét, Az agy mérgező fehérje hibás hajtogatási folyamatainak blokkolására szolgáló számos gyógyszer kudarcot vallott az emberi vizsgálatok során, ismételten. Valójában, az elmúlt két évben, számos nagy klinikai vizsgálat a terület vezető hipotézise alapján - hogy az Alzheimer-kórban szenvedő betegek agyát rejtő aggregált béta-amiloid szint csökkentése megállítja a betegség progresszióját - drámai módon kudarcot vallott.
Tehát sok más elmélet létezik. Új nehézsúlyú versenyző az ideggyulladás-elmélet az Alzheimer-kór, ami arra utal, hogy a betegség a mérgező anyagok túlzott felszabadulásából ered az agy immunsejtjeiből származó gyulladásos vegyi anyagok az úgynevezett microglia. Az ennek az elméletnek a kezelésére tervezett gyógyszerek alapvetően különböznek az amiloid hipotézist kezelő gyógyszerektől, és még mindig a fejlesztési folyamat elején járnak.
Egy másik elmélet szerint az Alzheimer-kór a szinapszisok betegsége, amelyek az agysejtek találkozási pontjai, és egy másik szerint az Alzheimer-kór a mitokondriumok betegsége, minden agysejtben az energiatermelés szempontjából központi struktúra.
Kihívások a gyógymód megtalálására
A gyógymód felé vezető út nem lesz könnyű, és még akkor is, ha ezek az elméletek kábítószerek kifejlesztéséhez vezetnek ezek a gyógyszerek sok más okból kudarcot vallhatnak.
Az Alzheimer-kór nagyon hosszú, krónikus betegség, valószínűleg 20-30 évvel azelőtt jelentkezik, hogy az első tünetek nyilvánvalóvá válnának. A gyógyszer beadása akkor, ha egy személy tünetessé válik, túl késő ahhoz, hogy bármilyen különbséget tegyen. De nem vagyunk képesek diagnosztizálni 30 évvel az első tünetek előtt, és még ha tehetnénk is, meg kell fontolnunk azt az etikát, hogy egy potenciálisan mérgező gyógyszert hosszú távon adunk olyan személynek, aki betegségben szenvedhet vagy nem. három évtized.
Emellett, ellentétben az olyan antibiotikumok kifejlesztésével, amelyekben a kutatók napokon belül tudják, hogy a gyógyszer működik-e, az Alzheimer-kór krónikus jellege hosszú, drága - évekig tartó - vizsgálatokat igényel, mielőtt a válasz elérhető lenne. Az ilyen idő és ráfordítás a gyógyszerfejlesztés további akadályát képezi.
Az utolsó probléma az, hogy az Alzheimer-kór nem egyszerűen egy betegség. Valójában hasonló betegségek gyűjteménye lehet. Egy 52 éves, korán kialakuló Alzheimer-kór klinikai lefolyása minden bizonnyal megkülönböztethető és különbözik a 82 éves, későn megjelenő Alzheimer-kórtól. Vajon egy olyan gyógyszer, amely egy 82 éves korban működik, működni fog egy 52 éves ember betegségében is? Talán vagy talán nem.
Szerencsére a sok akadály ellenére rengeteg lenyűgöző és bátorító kutatás folyik a világ laboratóriumaiban. Az elmúlt évszázadban a tudomány és a gyógyszeripar sok más betegséggel szembeni sikerei gyakran az alacsonyan lógó gyümölcs szedéséből adódtak. Az Alzheimer-kór nem alacsonyan lógó gyümölcs, hanem az alma a fa legtetején, és a tudósoknak sok ágon kell felmászniuk - amelyek közül sokra még soha nem tapostak rá - a kúra felé. De odaérünk.
A szerzőről
Donald Weaver, Kémiaprofesszor és az Egyetemi Egészségügyi Hálózat Krembil Kutatóintézetének igazgatója, Egyetem
könyvek_egészség
Ezt a cikket újra kiadják A beszélgetés Creative Commons licenc alatt. Olvassa el a eredeti cikk.